FDA, 희귀 뇌질환 약 승인…트럼프 주장 자폐증 치료 효과엔 선 그어

미 식품의약국(FDA)이 희귀 뇌질환 치료에 사용되는 제네릭 의약품을 승인했지만, 도널드 트럼프 대통령이 언급했던 자폐증 치료 효과에 대해서는 과학적 근거가 부족하다고 밝혔다.

FDA는 10일 루코보린(leucovorin)이라는 약을 승인했다고 발표했다. 이 약은 비타민 B의 한 형태인 엽산이 뇌로 제대로 전달되지 않는 유전질환 환자를 치료하는 데 사용된다. FDA에 따르면 이 질환은 미국에서 100만 명당 1명 이하에게 나타나는 매우 드문 질환이다.

이번 결정은 지난해 9월 백악관 기자회견에서 트럼프 대통령과 FDA 국장 마티 마카리가 해당 약이 자폐증 환자에게도 도움이 될 가능성이 있다고 언급했던 것과는 거리를 둔 조치로 해석된다. 당시 마카리 국장은 자폐증 아동의 20~50%가 이 약의 도움을 받을 수 있을 것이라고 말한 바 있다.

그러나 FDA 고위 관계자들은 최근 검토 과정에서 가장 신뢰할 수 있는 과학적 근거만을 기준으로 평가한 결과, 이 약의 효과는 뇌의 엽산 수치에 영향을 주는 특정 유전적 변이를 가진 환자에게만 확인됐다고 설명했다. 또 자폐증 치료 효과를 뒷받침한다고 알려졌던 연구 가운데 하나는 올해 초 철회된 것으로 확인됐다.

자폐증 연구자들도 이 약이 대부분의 자폐증 환자에게 효과적이거나 안전하다는 증거는 없다고 강조하고 있다. 자폐증 과학 재단의 알리시아 할러데이 박사는 “루코보린이 대부분의 자폐증 환자에게 도움이 된다는 근거는 없으며, 안전성 역시 입증되지 않았다”고 말했다.

루코보린은 엽산의 합성 대사체로 임신 전후 여성에게 권장되는 영양소와 관련된 성분이다. 현재까지는 일부 항암 치료 과정에서 부작용을 줄이거나 특정 희귀 혈액 질환 치료에 사용돼 왔다. 이번에 승인된 질환 환자들은 운동 장애나 발작 등 신경학적 증상을 겪을 수 있으며, 일부 증상이 자폐증과 유사하게 나타나기도 하는 것으로 알려졌다.